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Aprueban terapia genética para curar un tipo de ceguera

Una nueva forma de curar una enfermedad ocular hereditaria con un producto llamado Luxturna

La Food and Drug Administration (FDA) aprobó una nueva forma de curar una enfermedad ocular hereditaria con un producto llamado Luxturna, fabricado en Filadelfia por la empresa Spark Therapeutics Inc.

¿Cómo funciona el tratamiento?

Se aplica una sola vez en adultos y niños con distrofia retiniana ?una enfermedad que provoca la pérdida parcial o total de la vista?. Hay más de 200 genes que pueden causar la distrofia de retina. Pero este tratamiento solo cura los padecimientos que son provocadas por una mutación en el gen RPE65.

¿Cómo se aplica?

Luxturna es la primera en corregir una mutación genética hereditaria y lo hace al inyectar en la retina el gen RPE65 normal.

El tratamiento es temporal, ya que la mayoría de los pacientes volvieron a su situación anterior después de los 6 años; sin embargo, se siguen haciendo pruebas y se cree que será posible encontrar una solución permanente o con mayor duración.

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